AbbVie riceve l’approvazione della Commissione Europea per venetoclax in combinazione con obinutuzumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) non trattati in precedenza.
- VENCLYXTO (venetoclax) in combinazione con obinutuzumab è il primo regime terapeutico a durata fissa e senza chemioterapia approvato dalla Commissione europea (CE) nei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) non trattata in precedenza
- L’approvazione si basa sui dati dello studio di fase 3 CLL14, il quale ha dimostrato che i pazienti trattati per un anno con venetoclax in combinazione con obinutuzumab, hanno avuto una sopravvivenza libera da progressione (PFS) superiore; e tassi più elevati di Malattia Minima Residua (MRD) non rilevabile rispetto ai pazienti che avevano ricevuto un regime chemioterapico standard con obinutuzumab e clorambucile1
Roma, 31 marzo 2020 – AbbVie, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato VENCLYXTO (venetoclax) in combinazione con obinutuzumab per il trattamento di pazienti adulti con leucemia linfatica cronica (LLC) non trattati in precedenza. L’approvazione è valida in tutti i 27 Stati membri della UE, nonché in Islanda, Liechtenstein, Norvegia e Regno Unito.
“La comunità scientifica ematologica accoglie con estremo favore questa approvazione che sottolinea crescenti evidenze di efficacia di venetoclax nel trattamento della LLC e dimostra il suo beneficio clinico come opzione di terapia combinata chemo-free per i pazienti con LLC che non sono stati ancora trattati”, afferma il Prof. Paolo Ghia, Responsabile del Programma Strategico di Ricerca sulla Leucemia Linfatica Cronica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. “Speriamo che questa ulteriore indicazione ottenuta da venetoclax si renda presto disponibile in Italia per poter offrire ad un numero sempre crescente di pazienti una terapia che consente non solo una prolungata sopravvivenza libera da progressione della malattia ma che ha l’ulteriore vantaggio di una durata di trattamento definita nel tempo”.
Questa è la terza approvazione per venetoclax, un farmaco – il primo della sua classe – che si lega selettivamente alla proteina del linfoma dei linfociti B-2 (BCL-2), inibendola. BCL-2 è una proteina che impedisce alle cellule tumorali di subire l’apoptosi, il processo che porta alla morte naturale o all’autodistruzione delle cellule tumorali. Venetoclax è anche approvato in combinazione con rituximab per il trattamento di pazienti adulti con LLC che hanno ricevuto almeno una terapia precedente e come monoterapia per il trattamento della LLC in presenza o meno di delezione 17p o di mutazione del gene TP53 in pazienti adulti che non sono idonei o che hanno fallito una precedente terapia con inibitori del pathway dei recettori dei linfociti B.
Questa approvazione più recente si basa sui risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di Fase 3 CLL14 (follow-up mediano di 28 mesi), che ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione superiore della combinazione venetoclax più obinutuzumab. Inoltre, dopo aver completato un anno di trattamento, i pazienti trattati con questa combinazione hanno avuto una risposta profonda, misurata da tassi più elevati di malattia minima residua non rilevabile (MRD) o di risposta completa (CR) rispetto ai pazienti che ricevono un regime di cura standard.1
Nella sperimentazione, gli eventi avversi (AE) sono stati coerenti con i profili di sicurezza noti di venetoclax in monoterapia e di obinutuzumab. Almeno un AE di qualsiasi grado si è verificato nel 94,3% dei pazienti nel braccio di combinazione di venetoclax più obinutuzumab. Gli AE di grado 3/4 più comuni erano neutropenia e infezioni. La sindrome da lisi tumorale (TLS) è stata segnalata in tre pazienti del gruppo venetoclax più obinutuzumab (tutti durante il trattamento con obinutuzumab e prima dell’inizio di venetoclax).1
“La LLC è la forma più comune dei quasi 9.000 nuovi casi di leucemia che si registrano in Italia ogni anno e la chemioterapia è spesso la prima linea di trattamento”, sottolinea il Professore Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara. “Per lo specialista ematologo è sicuramente un grosso vantaggio quello di avere la possibilità di utilizzare una combinazione di trattamento di prima linea, priva di chemioterapia, che può produrre una risposta profonda, permettendo così ai pazienti di interrompere il trattamento. Questo nuovo approccio cambierà il modo in cui gestiamo la LLC e avrà un impatto significativo sui pazienti”.
La LLC è una forma di leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. Nel 2018 in Europa sono stati diagnosticati circa 95.000 nuovi casi di leucemia.2 La LLC è la forma più comune di leucemia nell’emisfero occidentale, rappresenta infatti circa un terzo delle nuove diagnosi.3
Venetoclax è un farmaco – il primo della sua classe – che si lega selettivamente alla proteina del linfoma-2 dei linfociti B (BCL-2), inibendola. In alcuni tumori ematologici e in altri tipi di tumori, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di morte o autodistruzione (apoptosi). Venetoclax mira alla proteina BCL-2 e agisce per ripristinare il processo di apoptosi.
Venetoclax è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato negli Stati Uniti congiuntamente da AbbVie e Genentech (gruppo Roche), e dalla sola AbbVie al di fuori degli Stati Uniti. Insieme, le aziende sono impegnate nella ricerca sulla proteina BCL-2 e nello studio di venetoclax nel corso di sperimentazioni cliniche condotte su diversi tumori, ematologici e non.
Venetoclax è approvato in oltre 50 Paesi, inclusi gli Stati Uniti. AbbVie, in collaborazione con Roche e Genentech, sta attualmente collaborando con le Autorità Regolatorie di tutto il mondo per rendere disponibile questo medicinale ad altri pazienti idonei che ne hanno bisogno.